أعلنت شركة "إيونيس فارماسوتيكالز" أنَّها ستسعِّر علاجها الجديد لمرض "ألكسندر" عند 285 ألف دولار للجرعة الواحدة، وذلك بعد يوم من الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية، لِيصبح أوّل علاج معتمد لهذا الاضطراب الوراثي النادر لدى الأطفال والبالغين.

ما هو مرض ألكسندر؟

مرض ألكسندر هو اضطراب عصبي تنكسي نادر يبدأ غالباً في مرحلة الطفولة المبكرة ويتسبّب في تلف خلايا الدماغ، ما قد يُؤدّي إلى مشكلات في الحركة، الكلام والبلع ويُصيب أقلّ من ألف شخص بالولايات المتّحدة، وفقاً للمعاهد الوطنية للصحة.

يحمل العلاج الجديد إسم زيلغانرسن تجارياً زانفاسترو ويُتوقّع أن تتجاوز مبيعاته السنوية القصوى 100 مليون دولار خلال الأسابيع المقبلة.

مرض نادر يطال الجهاز العصبي (Pexels)

هل يُغيّر "زانفاسترو" قواعد العلاج؟

أظهرت دراسة سريرية أنَّ المرضى الذين تلقوا جرعة قدرها 50 ملغ من العلاج سجّلوا تحسناً ذا دلالة إحصائية في سرعة المشي بعد 61 أسبوعاً، وفق اختبار للمشي لِمسافة 10 أمتار، ما يُعزّز الآمال في قدرة العلاج على الحدّ من بعض آثار المرض.

ويُعطى زانفاسترو عن طريق حقن داخل القناة الشوكية مرّة كلّ ثلاثة أشهر، على أن يتولى متخصّص في الرعاية الصحية عملية إعطائه.

هذه الخطوة قد تُقلّل المخاطر المرتبطة ببرنامج تطوير علاجات الأمراض العصبية، بما في ذلك دواء تجريبي لمتلازمة أنجلمان، بانتظار صدور نتائج تجاربه المتقدّمة في النصف الثاني من عام 2027.

مرض نادر يطال الجهاز العصبي (Freepik)

وأكدّت "إيونيس" أنَّها ستواصل دراسة زانفاسترو من خلال تجربة متابعة مفتوحة، بهدف تقييم سلامته على المدى الطويل.

يُمثّل اعتماد العلاج تطوراً بارزاً في مجال الأمراض النادرة، إذ يمنح المرضى وعائلاتهم أوّل خيار علاجي معتمد لمرض ألكسندر، لكنَّه يُسلّط في الوقت نفسه الضوء على الكلفة المرتفعة للعلاجات المخصّصة للاضطرابات الوراثية النادرة.