اشترِك في نشرتنا الإخبارية
للمرة الأولى في العالم: علاج جينيّ لفقر االدم المنجليّ والتلاسيميا
18-11-2023 | 10:43
المصدر: النهار
في خطوة جديدة انتظرها الكثيرون، أصبحت المملكة المتحدة أوّل دولة تمنح الموافقة التنظيمية لعلاج طبيّ يتضمن أداة تعديل الجينات الثورية "كريسبر".
وقالت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في البلاد إنها أعطت الضوء الأخضر لعلاج "Casgevy"، الذي سيجري استخدامه لعلاج مرض فقر الدم المنجليّ والتلاسيميا بيتا، وهما الحالتان الوراثيّتان اللتان تنتجان من أخطاء في مورّثات الهيموغلوبين الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لنقل الأوكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. وما من علاج معروف عالميًا لأي من الاضطرابين، وفق ما نشر موقع CNN.
ومن المعروف أن فقر الدم المنجليّ، الذي يمكن أن يؤدي إلى نوبات من الألم المنهك، أكثر شيوعًا لدى الأشخاص الذين لديهم جذور عائلية أفريقية أو كاريبية، فيما يصيب بيتا تلاسيميا بشكل رئيسي أبناء منطقة البحر الأبيض المتوسط، وجنوب آسيا، وجنوب شرق آسيا.
وقال جوليان بيتش، المدير التنفيذي الموقت لجودة الرعاية الصحية والوصول إليها لدى هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية، إنّ "فقر الدم المنجلي والتلاسيميا بيتا مرضان مؤلمان يستمران مدى الحياة، ويتسبّبان بالوفاة في بعض الحالات. وإن عملية زرع نخاع العظم التي يجب أن تأتي من متبرّع متطابق بشكل وثيق تنطوي على خطر الرفض، لكنها كانت حتى الآن الخيار العلاجيّ الدائم الوحيد".
ويبدي سعادته بإعلان "السماح باستخدام علاج مبتكر، هو الأول من نوعه لتعديل المورثات (الجينات)، يُسمّى Casgevy، الذي تبيّن خلال التجارب أنه يعيد إنتاج الهيموغلوبين الصحيّ لدى أغلبيّة المشاركين المصابين بمرض فقر الدم المنجليّ وبيتا تلاسيميا، ويخفّف من أعراض المرض".
علامَ تقوم هذه التقنية؟
تتيح تقنية تعديل الجينات"CRISPR-Cas9" للعلماء إجراء تغييرات دقيقة للغاية في الحمض النووي. وقد فاز المخترعان اللذان قاما بها، إيمانويل شاربنتييه وجينيفر أ. دودنا، بجائزة نوبل للكيمياء في عام 2020.
وعلاج "Casgevy" ليس حبّة أو حقنة بسيطة، بل يتم العلاج، الذي تصنعه شركة "Vertex Pharmaceuticals"، بأخذ الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض، ثم تعديل أحد موّرِثات الخلايا في المختبر. بعد ذلك، ينبغي على المرضى الخضوع لـ"علاج تكييفيّ" يمكن أن يشمل دواء مثبّطاً للمناعة، أو علاجاً إشعاعياً أو علاجاً كيميائياً، لتحضير النخاع العظمي قبل إعادة زرع الخلايا المعدّلة في جسم المريض، وفقًا لوكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية.
وجاء في البيان أيضًا، أنه "بعد ذلك، قد يحتاج المرضى إلى قضاء شهر بالحدّ الأدنى في المستشفى ريثما تستقر الخلايا المعالجة في النخاع العظمي وتبدأ بتكوين خلايا الدم الحمراء على النحو المستقرّ من الهيموغلوبين".
وعلاج "Casgevy" ليس حبّة أو حقنة بسيطة، بل يتم العلاج، الذي تصنعه شركة "Vertex Pharmaceuticals"، بأخذ الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض، ثم تعديل أحد موّرِثات الخلايا في المختبر. بعد ذلك، ينبغي على المرضى الخضوع لـ"علاج تكييفيّ" يمكن أن يشمل دواء مثبّطاً للمناعة، أو علاجاً إشعاعياً أو علاجاً كيميائياً، لتحضير النخاع العظمي قبل إعادة زرع الخلايا المعدّلة في جسم المريض، وفقًا لوكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية.
وجاء في البيان أيضًا، أنه "بعد ذلك، قد يحتاج المرضى إلى قضاء شهر بالحدّ الأدنى في المستشفى ريثما تستقر الخلايا المعالجة في النخاع العظمي وتبدأ بتكوين خلايا الدم الحمراء على النحو المستقرّ من الهيموغلوبين".
وتعمل إدارة الغذاء والدواء الأميركية على تقييم العلاج عينه، قبل أن تتخذ قرارًا بشأن سماح استخدامه أو لا بحلول الثامن من أيلول، وفق المتوقّع.
وأفادت ألينا بانس، المحاضِرة الأولى بعلم الوراثة في جامعة هيرتفوردشاير، في بيان أصدره مركز الإعلام العلميّ أنها "خطوة عظيمة في تقدّم الأساليب الطبيّة لمعالجة الأمراض الوراثية التي لم نعتقد أبدًا أنه يُمكن علاجها"، مضيفةً أن "تعديل الخلايا الجذعية من النخاع العظمي للمريض يعتبر بمثابة علاج حقيقي للمرض وليس دواءً".
وكان "CRISPR-Cas9" يتمتّع بأثر كبير على أبحاث الطب الحيويّ، والطب السريريّ، والزراعة، ويُستخدم على نطاق واسع في المختبرات حول العالم.
وأثارت هذه التكنولوجيا المتطورة جدلًأ بعدما أعلن العالم الصيني هي جيانكوي في عام 2018 أنه أنشأ أول الأطفال المعدّلين وراثياً في العالم. ويقول العلماء إنّ هذه التقنية القوية لا ينبغي أن تستخدم لمعالجة الجينات البشرية التي ستنتقل من جيل إلى جيل.
