يوتيوب
انستغرام
نبض
ثريدز
صحة وعلوم
24-11-2022 | 11:00
الموافقة على أغلى دواء في العالم: 3,5 مليون دولار للجرعة الواحدة
شارك على
مسنجر
واتساب
بريد إلكتروني
الطباعة
شارك على
الموافقة على اغلى دواء في العالم.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على دواء Hemgenix لمعالجة مرض الهيموفيليا والذي سيحرر المرضى من العلاجات المنتظمة، وقد حددت الشركة المصنعة له CSL Behring سعره بـ3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة، ليصبح أغلى دواء في العالم.
ويعتبر دواء Hemgenix علاجاً جينياً لمعالجة البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب وراثي نزفي جيني ، حيث يعاني الأشخاص المصابون به من انتاج البروتين الضروري لتكوين الجلطات الدموية. ويُصاب واحد من أصل 40 ألف شخص بهذا المرض، وغالبيتهم من الرجال.
ويعتبر مرض الهيموفيليا من الاضطرابات الوراثية التي لا تسمح للدم بالتجلط بالشكل السليم، ما يعرض المريض لخطر النزيف بقوة دون سبب محدد أو في حالة الجروح، ويهدد حياته، وفق ما نشر موقع bloomberg.
تتطلب العلاجات النموذجية المعروفة اعطاء حقن روتينية بهدف نقل البروتينات اللازمة لعملية تخثر الدم، حتى يتمكن الدم من تكوين الجلطات وإيقاف النزيف ، في حين أن العلاج الجيني الجديد يُعطى من خلال جرعة واحدة فقط من خلال توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX.
وفي التفاصيل، وجدت الدراسات أن علاج Hemgenix نجح في التقليل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54% كما سمحت لنحو 94 بالمئة من المرضى بوقف جرعات دواء أخرى يتم استعمالها بشكل دوري وتستخدم للسيطرة على المرض في الوقت الحالي.
وفي هذا الصدد، أكد الرئيس التنفيذي لشركة "لونكار إنسفتمنتس"، براد لونكار، في تصريحات لوكالة "بلومبرغ" إن الدواء سيكون ناجحا رغم السعر الأعلى قليلا من المتوقع، وذلك لأن الأدوية المستخدمة حاليا لعلاج المرض باهظة الثمن. كما أن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائما في خوف من النزيف الذي يعانون منه".
من جهته، رأى مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية بيتر ماركس، أن الإجراءات التي يتبعها المرضى لتجنب النزيف تقلل من جودة الحياة. وعليه، يمثل دواء Hemgenix تقدماً مهماً في إطار تطور العلاجات المبتكرة للمصابين بالمرض.
وشكّلت التسعيرة معضلة أساسية بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث ساهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل Aduhelm من شركة Biogen في الولايات المتحدة لعلاج الزهايمر و Zynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق "بلومبرغ".
العلامات الدالة
الأكثر قراءة
المشرق-العربي
12/11/2025 6:15:00 AM
قذائف المزّة والعمليتان اللتان لم يفصل بينهما شهر تحمل رسائل تحذيرية إلى الشرع وحكومته، والرسالة الأبرز مفادها أن القصر الرئاسي تحت مرمى الصواريخ.
المشرق-العربي
12/11/2025 2:25:00 AM
إنّها المرة الأولى التي تتهم المنظمة "حماس" وفصائل أخرى بارتكاب جرائم ضد الانسانية.
المشرق-العربي
12/11/2025 2:10:00 PM
شدد على ضرورة منح المحافظة حكماً ذاتياً داخلياً أو نوعاً من الإدارة الذاتية ضمن سوريا كوسيلة لحماية الأقليات وحقوقها.
اقتصاد وأعمال
12/11/2025 10:44:00 AM
تكمن أهمية هذا المشروع في أنه يحاول الموازنة بين 3 عوامل متناقضة: حاجات المودعين لاستعادة ودائعهم بالدولار الحقيقي، قدرة الدولة والمصارف على التمويل، وضبط الفجوة المالية الهائلة التي تستنزف الاقتصاد
