اشترِك في نشرتنا الإخبارية
خطوة تاريخية: الموافقة على أول علاج جيني في العالم لفقر الدم المنجلي
09-12-2023 | 11:52
المصدر: النهار
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "FDA" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "خطوة تاريخية" والأمل المنتظر لآلاف المصابين حول العالم.
وأحد هذه العلاجات هو داوء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة Vertex باستخدام تقنية تحرير الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل في العام 2020، وفق ما نشر موقع NBC News.
أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" ( (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.
ويعدّ العلاجين قائمين على الجينات لمرض فقر الدم المنجلي، بما في ذلك العلاج الأول الذي يستخدم تقنية تحرير الجينات كريسبر، مما يفتح حقبة جديدة من علاجات الحالات الوراثية.
وفي هذا السياق، أعتبر رئيس قسم أمراض الدم في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا الدكتور ألكسيس طومسون الذي عمل مستشارًا سابقًا لشركة Vertex أن "أعتقد أن هذه لحظة محورية في هذا المجال". "لقد كان من الرائع حقًا مدى السرعة التي انتقلنا بها من الاكتشاف الفعلي لـ"كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل واليوم نشهد على اعتماد هذا المنتج."
حتى الآن، كان العلاج الوحيد المعروف لمرض فقر الدم المنجلي هو زرع نخاع العظم من متبرع، الأمر الذي يحمل خطر الرفض من قبل الجهاز المناعي، بالإضافة إلى صعوبة العثور على متبرع مطابق.
وقد تمّ الموافقة على علاج " كاسيغفي" للأشخاص الذين هم فوق الـ12 عاماً والذي يلغي الحاجة إلى متبرع. وتعمل تقنية "كريسبر"، على تحرير الحمض النووي الموجود في الخلايا الجذعية للمريض لإزالة الجين الذي يسبب المرض. بطريقة أخرى، يعتبر العلاج شبيه بزراعة الخلايا الجذعية الذاتية، حيث يتم أخذ الخلايا الجذعية من نخاع العظم من المريض نفسه، ويتم تحريرها وتعديلها في المختبر، ومن ثم غرسها مرة أخرى في المريض.
وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر تشرين الماضي.
ويعد مرض فقر الدم المنجلي مرضاً وراثياً وهو أحد أكثر أمراض الدم الوراثية شيوعًا في العالم، ويعاني حوالى 27 مليون مصاب بفقر الدم المنجلي حول العالم.
ومع ذلك، في حين أن الأخبار تجلب الأمل لمرضى فقر الدم المنجلي، إلا أن هناك مخاوف في المجتمع الطبي من صعوبة الوصول إلى العلاجات بسبب التكلفة العالية والتي تبلغ 2.2 مليون دولار للشخص الواحد ومحدودية المستشفيات القادرة على إدارتها. وبالتالي إن الكلفة الباهظة للعلاج ستجعله بعيد المنال لكثير من العائلات.
