أحدث التجارب: عقار تجريبي واعد لتعديل الجينات في علاج اعتلال القلب النشواني

المصدر: النهار

أحدث التجارب: عقار تجريبي واعد لتعديل الجينات في علاج اعتلال القلب النشواني

عقار تجريبي واعد لمرضى اعتلال القلب النشواني.

جرعة واحدة من العقار التجريبي NTLA-2001، الذي يعتمد على تقنية CRISPR للهندسة الوراثية الحائزة على جائزة نوبل، قلّل بشكل كبير من متسويات "بروتينات ترانستريتين" (TTR) عند المرضى الذين يعانون من اعتلال القلب النشواني، وهو سبب قاتل وأساسي لفشل القلب.

عُرضت هذه النتائج الواعدة في مؤتمر جمعية القلب الأميركية، الذي يُعقد في شيكاغو من 5 إلى 7 تشرين الثاني 2022. ويهدف المؤتمر إلى عرض أبرز الأبحاث والتجارب السريرية والتطورات المتعلّقة بأمراض القلب والأوعية الدموية، وفق ما نشر موقع American Heart Association .

ما هو ترانستريتين؟

هو بروتين يُنتجه الكبد، وينقل الرتينول أو ما يعرف بالفيتامين "أ" وهرمون الغدة الدرقية في الدّم. ينتج الداء النشواني ترانستريتين عن تراكم هذا البروتين في أنسجٍة وأعضاء مُختلفة من الجسم، بما فيها القلب، ويؤدّي إلى تداخله مع وظيفتها الطبيعيّة؛ وهو الأمر الذي يؤدّي إلى خلل في وظيفة هذه الأعضاء.

رأى مؤلف الدراسة الرئيسي البروفيسور جوليان غيلمور (أستاذ في كلية لندن الجامعية) أن "التجارب السريرية الأخيرة، التي تبحث في علاج معدّل للجينات التي تستهدف تقينة الحمض النووي الريبي المرسال، أظهرت انخفاضاً في مستويات "بروتينات ترانستريتين" (TTR).

شملت دراسة 12 مريضاً يعانون من اعتلال القلب النشواني بمستويات متفاوتة من قصور القلب والعلاج، تلقّوا حقنة واحدة من NTLA-2001، ثمّ تمّ قياس مستوى البروتين TTR في الدم في بداية الدراسة. وبعد فترات متقاطعة، بلغت شهرين، ثمّ 4 أشهر، ثمّ 6 أشهر من حصولهم على هذه الحقنة في الوريد، كانت النتيجة:

انخفاض في بروتينات TTR في الدم بشكل سريع، وبنسبة 90% عند جميع المرضى، خلال 28 يوماً من حصولهم على الجرعة الوريدية من NTLA-2001. واستمرّت هذه النتائج الإيجابية حتى آخر زيادة دراسيّة حصلت بعد 4 و6 أشهر من حصولهم على الحقنة، ولم تُسجّل أيّ مشكلة صحيّة أو آثار جانبيّة خطيرة.

يوضح غيلمور بأن "هذه أول تجربة سريرية على البشر لتحرير الجينات (المورّثات) في الجسم الحيّ. وقد أثبتت دراستنا أن تعديل الجينات في جسم الإنسان ممكن وآمن على المدى القصير. لقد تفاجأنا بالانخفاض الواضح في مستويات البروتين، كما أن عقار NTLA-2001 يُمكن أن يكون خياراً جديداً في معالجة المرضى الذين يعانون من اعتلال القلب النشواني وتحسين حياتهم. ومع ذلك، نحن بحاجة إلى مزيد من الأبحاث والتجارب للتأكّد من الآثار الجانبية للعقار على المدى الطويل، بعد تقييم الآثار الناتجة عن انخفاض مستويات TTR في التجارب السريريّة المقبلة".